一、新藥研發流程概述
新藥開發是一個高風險、高投入的過程，每一步都至關重要。以下是新藥從探索到上市的主要階段：
1. 研究初期(Research)
➤藥物探索階段(Discovery Phase)：
研究人員探索潛在的藥物目標及作用機轉，並篩選出具有治療潛力的化合物。
➤候選藥物評估(Candidate Profiling Phase)：
透過評估並比較候選藥物的活性、毒性、安定性、藥物動力學後，選上數個具有潛力者進入臨床前試驗階段。
2. 開發早期(Early Development)
➤臨床前試驗階段(Pre-clinical Phase)：
藥物先在動物體內進行測試，證明其安全性和藥效。當收集完CMC、藥物動力學、安全性藥理、毒理實驗等研究資料後，就可以想衛生主管機關申請IND，以進入人體臨床試驗。
➤臨床I期(Clinical Trials Phase I)：
對象為一般健康受試者，所需人數約為數十人，主要目標是評估新藥的安全性、藥理及在人體的耐受性。
3. 正式開發(Full Development)
➤臨床IIa期(Phase IIa)：
建立概念性驗證的階段，初步評估藥物的安全性及療效，通常在小規模的病人群體中進行。
➤臨床IIb期(Phase IIb)：
擴大受試者數量，進一步評估藥物的有效性和安全性，並決定出最佳劑量、用法和給藥間隔。
➤臨床III期(Phase III)：
在現有臨床II期的受試者基礎上再擴大規模，主要研究設計為大型、隨機、對照的試驗，以確認藥效及收集更多副作用資訊，為申請NDA上市準備充分的數據支持。
4. 藥物生命週期管理(Life Cycle Management)
➤臨床IV期(Phase IV)：
藥物投入市場後的療效及安全性監測。藥廠會繼續進行安全性研究並持續監測副作用的產生與通報，並探索一些新的適應症及適用對象，以延長其專利有效期。
延伸閱讀：
新藥的研發流程概論 – PanSci 泛科學
藥物研發大解密！島津科學儀器協助把關藥物研發流程 – SHIMADZU
新藥的0→1：淺談臨床試驗 – Yang Research Group
二、新藥開發各階段的成功率及花費
- 根據研究顯示，開發一個新藥平均需要10至15年。
- 一個新藥從探索到上市的整體開發成本平均超過10至20億美元，當中60%的花費是用在人體臨床試驗階段。
- 每一萬個化合物中只有1/1000的機率能進入到臨床前試驗，最終只有一個藥物能通過所有安全性及有效性驗證，上市成功。
- 根據2010至2017年間的統計數據，新藥開發的失敗率高達90%，而這僅是針對已進入臨床I期的候選藥物進行調查，若涵蓋臨床前試驗的藥物候選者，失敗率肯定超過90%。
延伸閱讀：
從實驗到上市，一款藥物的開發可以耗費多少青春與成本？ – 關鍵評論
開發新藥的成本有多高？專家拆解藥物試驗流程：只有9.6%機會能獲准上市 – 風傳媒
Why 90% of clinical drug development fails and how to improve it?
三、新藥研發的關鍵決策點
新藥開發的每一個階段都耗時燒錢，失敗率也隨之提高，能夠越早認清這條路不可行，未必是一件壞事。
以下列出幾個藥廠常見的研發決策點：
✔候選藥物決策點 (Candidate Selection Point，CSP)
✔臨床前試驗概念驗證決策點 (Selected for Proof of Concept，sPoC)
✔臨床IIa期開發決策點 (Development Decision Point，DDP)
✔臨床IIb期全面開發決策點 (Full Development Point，FDP)
✔臨床III期檢查點 (Phase III Checkpoint，3CP)
✔NDA送審決策點 (Submission Decision Point，SDP)
延伸閱讀：
新藥開發如何早日搶得市場先機，加快獲利速度？-醫藥EP3
新藥開發公司利用「專利」加速新藥商品化眉角 – 經濟部智慧財產局
Development to 1st in Man – ICH
四、新藥開發常見的失敗原因分析
✘ 缺乏臨床療效(40%～50%)
藥物在臨床試驗中未能顯示出預期的療效，是主要的新藥開發失敗因素。
✘ 不可控的藥物毒性(30%)
嚴重的副作用或毒性反應對受試者健康的風險過大，遠不及治療效果帶來的好處。
✘ 成藥性差(10%～15%)
藥物的溶解性、穩定性、聚集性、等物化穩定性方面存在差異，導致其在人體中的效果不理想。
✘ 缺乏商業需求和策略規劃(10%)
有些藥物即使在研發技術上可行，但缺乏市場需求或商業量產製造考量，策略錯誤導致無法繼續開發或失敗告終。
延伸閱讀：
癌症臨床試驗成效堪憂，每年恐浪費數百億巨額資金 – 基因線上
你的臨床試驗為什麼失敗? 臨床試驗失敗三大錯誤！ – Genet觀點
解盲事件後看新藥研發的成功率 – 經濟部
