隨著細胞治療技術的快速發展，許多再生醫療業者面臨如何將此新興生醫技術成功商業化的挑戰。為了突破這些挑戰，業者可採取多元化策略，包括與技術領先者合作進行產品研發與技術轉移，運用現代化的調整性臨床試驗設計加速產品的開發過程，並通過了解與利用細胞療法的加速上市法規政策，達成搶占市場商機目標。本篇將深入探討這些應對策略，協助再生醫療業者在競爭激烈的市場中獲得成功。
一、細胞產品研發技術合作、技轉與代工
為了克服細胞治療研發中的高門檻技術需求，再生醫療業者可以與大學、研究機構、和其他生技藥廠合作，共同開發新技術，並加速其臨床應用。例如，通過合作研發可以共享資源和技術，減少研發成本並提高效率，促進知識轉移，從而提高自身的技術成熟度和產品質量。
技術移轉（Technology Transfer）也是一個重要的選項。這不僅有助於加速技術的應用，也能為業者帶來資金回流：
- License-out（對外授權）可以讓再生醫療業者快速回收成本，尤其是在細胞產品研發技術尚處於開發早期階段，透過授權協議轉讓或與其他公司分享技術，形成賺取簽約授權金及階段性授權金的商業模式，從而規避後期的開發風險。
- License-in（引進授權）通過引入已經成熟或極具潛力的細胞製程技術，再生醫療業者能節省研發時間和資源，並將精力集中在產品的臨床試驗、推廣和市場應用上。這樣的策略可以大幅度降低初期的投入風險，後進者藉此能快速切入此新興生醫產業，達到搶占市場目標。
對於中小型生技公司而言，手中已經握有細胞產品的研發技術，問題在於中後期走入臨床試驗或者商業化量產，需要建置合規的細胞生產工廠，製程技術在滿足量產的同時也要確保品質。因此，選擇合適的CDMO（Contract Development and Manufacturing Organization）委託開發暨製造服務也是一個關鍵策略。
CDMO提供專業的生產服務，能夠協助再生醫療業者快速實現從實驗室到商業化製造的過渡。通過選擇具有成熟技術和經驗的CDMO，可以降低自建生產線的高昂費用和時間成本，並專注於核心技術開發和市場拓展。CDMO還能夠提供從小規模臨床生產到大規模商業生產的全方位服務，保障產品質量的一致性，並滿足各國主管機關合規要求。
延伸閱讀：
細胞與基因治療之生物製劑委託製造(CDMO)產業趨勢 – OUTLOOK科技發展觀測平台
細胞與基因治療產品的三大挑戰：研發技術、臨床試驗、法規與倫理
細胞治療產品商業化之路：製造的關鍵考量與策略 – 光鹽生技
二、現代化調整性臨床試驗設計
調整性試驗（Adaptive Design） 是一種在臨床試驗過程中根據期中分析結果進行滾動式調整的試驗設計方法。與傳統的臨床試驗相比，調整性試驗允許試驗執行者根據初期所累積的受試者數據來修改試驗，包括樣本量的增減、治療劑量的調整、受試者納入標準的變化、選擇更合適的試驗終點等，但這些變更必須要事先加以定義才行。
- 細胞治療的異質性和複雜性： 細胞治療產品（如幹細胞治療、基因治療等）通常具有較高的異質性。不同受試者對治療的反應可能會有顯著差異，並且細胞產品的製程過程也可能導致批次間產品品質和效果的差異。調整性試驗設計能夠根據初步結果快速識別出哪些受試者群體或治療方案最有效，並根據這些結果對試驗進行調整。
- 縮短臨床試驗週期： 細胞產品的臨床試驗期程通常較長且投入較多資源。傳統的試驗設計可能會浪費大量時間成本在無效的治療方案上，而調整性試驗則能在試驗早期快速過濾出無效的方案，節省時間和成本，從而加速臨床開發進程。
- 減少樣本量需求： 調整性試驗的靈活度使得細胞產品的臨床試驗可以根據初步結果調整樣本量，從而減少無效樣本的使用。這有助於提高臨床試驗的收案效率和倫理性，尤其在細胞治療這類高成本、高風險的領域中尤為重要。
- 安全性風險控制： 細胞產品的副作用或不良反應有時是難以預測的，調整性試驗設計可以幫助再生醫療業者及時發現細胞療法的安全性議題，並根據這些醫療疑慮進行調整或中止，從而避免不必要危及受試者生命的風險。
- 臨床試驗規模擴展： 隨著細胞治療技術的發展，臨床試驗的需求可能會變得更加多樣化。調整性試驗設計允許試驗在進行過程中根據初步結果進行規模擴展或限縮，這對於細胞產品的臨床開發至關重要，因為不同的治療方案可能需要不同的規模和群體來達成最佳效果。
此新興的試驗設計能夠在早期階段就識別出最有效的細胞治療方式，加快招募速度，並有助於在發現不良效果或無效的情況下及時中止或調整試驗執行方向，從而節省資源並提高整體開發效率。
延伸閱讀：
Adaptive Design Clinical Trials for Drugs and Biologics Guidance for Industry – US FDA
運用現代臨床試驗設計結合 AI 與藥物研發 – LIONBRIDGE
臨床試驗調整設計之統計指導原則 – 財團法人醫藥品查驗中心
三、新興療法加速上市的法規策略
再生醫療業者需要與各國衛生主管機構保持良好的溝通，及時了解和遵守最新的法規要求，例如：美國食品藥物管理局（US FDA）在《21世紀治癒法案》（21st Century Cures Act）中設立了再生醫療先進療法認定（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT），旨在加速再生醫學先進療法的批准流程。
RMAT資格主要用於那些以再生或修復人體組織、器官和細胞為目標的療法，包括細胞療法、基因療法、組織工程等，尤其是用於治療嚴重或危及生命的疾病。
- 快速通道資格認定（Fast Track Designation）：針對能治療unmet medical need重大疾病的新興治療方案，例如細胞療法的臨床或非臨床資料足以支援其具有解決未滿足臨床需求的潛力，FDA會考慮授予其快速通道資格。
- 突破性療法資格認定（Breakthrough Therapy Designation）：針對初步臨床試驗證據顯示，能對現有療法的治療終點有顯著改善的新興方案，原則上所提交的證據要高於快速通道資格認定。FDA將提供更密集的指導和交流，幫助整體加速開發流程。
- 優先審查資格認定（Priority Review Designation）：針對現有療法在安全性及有效性層面上能顯著改善的新興療法，FDA將上市審查時間從標準的十個月縮短到六個月，讓療法更快進入市場。
- 再生醫學新興療法認定（Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation）：適用於初步臨床證據顯示具有可治療Unmet Medical Need疾病之潛力的新興療法，不需要提供比現有治療療效更顯著的證據，只需要提供從專門為評估某項嚴重疾病治療成效所設計/執行之臨床研究中所取得的初步臨床證據。
延伸閱讀：
再生醫學療法之加速審查方案最終指引文件 – 巨群國際專利商標法律事務所
加快再生醫學療法研發和上市的註冊機制研究 – 精準生技
Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation – US FDA
